Le autorità sanitarie statunitensi hanno approvato Otarmeni, la prima terapia genica progettata per trattare una rara forma di sordità geneticamente ereditaria. Sviluppata dall'azienda biotecnologica americana Regeneron, questa terapia agisce sulle mutazioni del gene OTOF, che causano una sordità da grave a profonda in circa 50 neonati ogni anno negli Stati Uniti.
Somministrato con una singola iniezione nell'orecchio interno, il trattamento è disponibile sia per bambini che per adulti. Regeneron ha annunciato che sarà fornito gratuitamente ai pazienti statunitensi idonei, una decisione significativa in un settore in cui le terapie geniche spesso costano milioni di dollari.
In una sperimentazione clinica che ha coinvolto 20 bambini di età compresa tra 10 mesi e 16 anni, oltre l'80% ha riscontrato un miglioramento significativo dell'udito. Le famiglie hanno salutato la scoperta come "incredibile", sottolineando i rapidi progressi nella percezione dei suoni.
Per il dottor Eliot Shearer del Boston Children's Hospital, l'approvazione accelerata da parte della FDA segna "una nuova era" nel trattamento della perdita dell'udito di origine genetica, aprendo la strada al ripristino dell'udito naturale in alcuni pazienti.
 Pascal Lemontel
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24/04/2026 | 
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